அனாதை மருந்து சட்டம் அரிதான நோய்களை ஆதரிக்கிறது

அனாதை மருந்துகளுக்கு ஆராய்ச்சி மற்றும் வளர்ச்சி எவ்வாறு ஊக்கமளிக்கப்படுகிறது

அனாதை மருந்து என்ன, அனாதை மருந்து சட்டம் என்றால் என்ன? இந்த மருந்துகளுக்கான ஆராய்ச்சி மற்றும் வளர்ச்சி ஏன் முக்கியம் மற்றும் தடைகள் உள்ளன?

ஒரு அனாதை மருந்து என்ன? - வரையறை

ஒரு அனாதை மருந்து என்பது ஒரு மருந்து (மருந்து) ஆகும், இது மருந்து நிறுவனம் லாபம் ஈட்டும் ஒரு நிறுவனம் இல்லாத காரணத்தால் வளர்ச்சியடையாதது. போதை மருந்து தயாரிப்பதற்கு தேவைப்படும் ஆராய்ச்சி மற்றும் வளர்ச்சிக்கு எதிராக எடுக்கும்போது மருந்து வாங்குவதற்கு ஒப்பீட்டளவில் குறைவான மக்கள் இருப்பதால், இலாபம் பெறாத மருந்துகள் பெரும்பாலும் காரணமாகும்.

எளிமையான சொற்களில், அனாதை மருந்துகள் நிறுவனங்களிலிருந்து அதிக பணம் சம்பாதிக்கத் தேவையில்லை, மேலும் பணத்தை கொண்டு வரும் போதைப்பொருட்களை தங்கள் முயற்சிகளுக்கு நேரடியாக வழிநடத்துகின்றன.

சில மருந்துகள் ஏன் "அர்பன் மருந்துகள்"

மருந்தகம் (மருந்து) மற்றும் உயிர் தொழில்நுட்ப நிறுவனங்கள் ஆகியவை தொடர்ச்சியாக மருத்துவ சிகிச்சையை நடத்துவதற்கான புதிய மருந்துகளை ஆராய்ச்சி செய்து உருவாக்கி வருகின்றன, மேலும் புதிய மருந்துகள் சந்தையில் அடிக்கடி வருகின்றன. அரிதான நோய்கள் அல்லது சீர்குலைவுகளால் பாதிக்கப்பட்ட மக்கள் மறுபுறத்தில், தங்கள் நோய்களுக்கான அதே மருந்து ஆராய்ச்சி கவனத்தை பார்க்கவில்லை. இது அவர்களின் எண்கள் சிறியதாக இருப்பதால், இந்த அரிதான நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்க புதிய மருந்துகளுக்கான சாத்தியமான சந்தை (பொதுவாக "அனாதை மருந்துகள்" என அழைக்கப்படுகிறது) சிறியதாக இருக்கிறது.

ஒரு அரிய நோய் அமெரிக்காவில் 200,000 க்கும் குறைவான நபர்கள் அல்லது ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தில் 10,000 நபர்களுக்கு 5-க்கும் குறைவானவர்களில் ஏற்படுகிறது. அமெரிக்காவிலும், ஐரோப்பிய ஒன்றியத்திலும் உள்ள அரசாங்க கட்டுப்பாட்டு அமைப்புகள், மருந்து வளர்ச்சியில் இந்த ஏற்றத்தாழ்வை குறைக்க நடவடிக்கை எடுத்திருக்கின்றன

அனாதை மருந்துகளை மேம்படுத்துவதற்கான ஊக்கங்கள்

அரிதான சீர்குலைவுகளுக்கான போதிய மருந்துகள் அமெரிக்காவில் உருவாக்கப்படவில்லை மற்றும் மருந்து நிறுவனங்கள் உண்மையில் அரிதான நிலைமைகளுக்கு மருந்துகளை வளர்ப்பதில் நிதி இழப்பு ஏற்படுவதாகக் கண்டறிந்தபோது, ​​1983 ஆம் ஆண்டில் அமெரிக்க காங்கிரஸ் அனாதை மருந்து சட்டம் நிறைவேற்றியது.

அமெரிக்கன் அபேன் தயாரிப்பு மேம்பாட்டு அலுவலகம்

அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம் (எஃப்.டி.ஏ) அமெரிக்காவில் சந்தையில் மருந்துகளின் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை உறுதி செய்வதற்கான பொறுப்பு ஆகும்.

ஆராய்ச்சி மானியங்களை வழங்குவது உட்பட, அனாதை மருந்துகள் (அரிதான சீர்கேட்டிற்கான பிற மருத்துவ பொருட்கள்) வளர்ச்சிக்காக உதவுவதற்காக, FDA, அபேன் தயாரிப்பு மேம்பாட்டு அலுவலகம் (OOPD) ஒன்றை நிறுவியது.

பிற மருந்துகள் போன்ற அனாதை மருந்துகள், இன்னும் FDA மார்க்கெட்டிங் அவர்களை அனுமதிக்கும் முன் ஆராய்ச்சி மற்றும் மருத்துவ சோதனை மூலம் பாதுகாப்பான மற்றும் பயனுள்ள கண்டறிய வேண்டும்.

1983 அமெரிக்க அனாதை மருந்து சட்டம்

அனாதை மருந்து சட்டம், அரிதான சீர்குலைவு கொண்ட தனிநபர்களின் சிறு சந்தைகளுக்கு மருந்துகள் (மற்றும் பிற மருத்துவ பொருட்கள்) உருவாக்க ஊக்குவிக்கிறது. (அமெரிக்காவில், 47 சதவீத அரிதான குறைபாடுகள் 25,000 பேர் குறைவாக பாதிக்கின்றன). இந்த ஊக்கத்தொகை அடங்கும்:

• ஒரு அனாதை போதை மருந்து தயாரிப்பதற்காக (50 சதவிகித செலவுகள் வரை) செய்யப்படும் ஆராய்ச்சிக்கு மத்திய வரிக் கடன்கள்.
• ஒரு குறிப்பிட்ட மருந்துக்கான FDA மார்க்கெட்டிங் அனுமதியைப் பெற முதல் நிறுவனத்திற்கு மருந்து விற்பனையில் ஒரு உத்தரவாத 7 ஆண்டு ஏகபோகம். இது மருந்துகளின் அங்கீகரிக்கப்பட்ட பயன்பாட்டிற்கு மட்டுமே பொருந்தும். வேறொரு பயன்பாட்டிற்கான மற்றொரு பயன்பாடு FDA ஆல் அங்கீகரிக்கப்படலாம், மேலும் அந்தப் பயன்பாட்டிற்கான மருந்துகளுக்கான பிரத்யேக மார்க்கெட்டிங் உரிமைகளை நிறுவனம் கொண்டுள்ளது.
• மருந்து ஒப்புதல் விண்ணப்ப கட்டணம் மற்றும் வருடாந்திர FDA தயாரிப்புக் கட்டணம் தள்ளுபடி.

அனாதை மருந்து சட்டம் இயற்றப்படுவதற்கு முன்னர், சில அனாதை மருந்துகள் அரிதான நோய்களைக் குணப்படுத்த கிடைக்கின்றன.

இந்த சட்டத்தின் படி, அமெரிக்காவில் 200 க்கும் மேற்பட்ட அனாதை மருந்துகள் FDA இன் சந்தைப்படுத்தலுக்கு ஒப்புதல் அளிக்கப்பட்டுள்ளன

அமெரிக்க மருந்துகளில் அனாதை போதைப் பழக்கத்தின் விளைவு

அனாதை மருந்து சட்டம் 1983 இல் இருந்து வந்தது என்பதால், அது பல மருந்துகளின் வளர்ச்சிக்கும் பொறுப்பாக உள்ளது. 2012 க்குள் குறைந்தபட்சம் 378 மருந்துகள் இந்த செயல்முறை மூலம் அங்கீகரிக்கப்பட்டுள்ளன, மற்றும் எண்ணிக்கை ஏறுகிறது.

அனாதை மருந்து சட்டம் காரணமாக கிடைக்கும் மருந்துகள் உதாரணம்

ஒப்புதல் பெற்ற மருந்துகள் இதில் அடங்கும்:

• உடலியல் அழற்சிகளுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்காக அட்ரினோகோர்ட்டிகோடோட்டிக் ஹார்மோன் (ACTH)
• ஹண்டிங்டன் நோயுடன் மக்களுக்கு ஏற்படும் கொரியா நோய்க்கான சிகிச்சைக்கு Tetrabenzine

• கிளைக்கோஜன் சேமிப்பு கோளாறு, பாம்பின் நோய் உள்ளவர்களுக்கு என்சைம் மாற்று சிகிச்சை

அனாதை மருந்துகளுக்கு சர்வதேச ஆராய்ச்சி மற்றும் மேம்பாடு

அமெரிக்க காங்கிரஸைப் போலவே, ஐரோப்பிய யூனியன் (EU) அரசாங்கமும், அனாதை மருந்துகளின் ஆராய்ச்சி மற்றும் வளர்ச்சியை அதிகரிக்க வேண்டும் என்பதை உணர்ந்துள்ளது.

அனாதை மருத்துவ தயாரிப்புகள் பற்றிய குழு

1995 ஆம் ஆண்டில் நிறுவப்பட்ட ஐரோப்பிய மருந்து மருந்து நிறுவனம் (EMEA) ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தில் சந்தையில் மருந்துகளின் பாதுகாப்பு மற்றும் திறன் ஆகியவற்றை உறுதிப்படுத்துகிறது. இது 25 ஐரோப்பிய ஒன்றிய உறுப்பு நாடுகளின் விஞ்ஞான ஆதாரங்களை ஒன்றாகக் கொண்டு வருகிறது. 2000 ஆம் ஆண்டில், யூரோவில் அனாதை மருந்துகளின் வளர்ச்சிக்கு மேற்பார்வையிட அர்பன் மெடிக்கல் தயாரிப்புகளுக்கான குழு (COMP) அமைக்கப்பட்டது.

அனாதை மருத்துவ தயாரிப்புகள் மீதான கட்டுப்பாடு

ஐரோப்பிய கவுன்சில் இயற்றிய அர்பன் மெடிக்கல் தயாரிப்புகளின் ஒழுங்குமுறை, ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தில் அனாதை மருந்துகள் (மற்றும் பிற அத்தியாவசிய மருத்துவ பொருட்கள்) வளர்ச்சிக்கு ஊக்கமளிக்கிறது.

• மார்க்கெட்டிங் ஒப்புதல் செயல்முறை தொடர்பான கட்டணங்கள் தள்ளுபடி.
• மருந்து நிறுவனத்தில் EMEA மார்க்கெட்டிங் ஒப்புதல் பெற முதல் நிறுவனத்திற்கு மருந்து விற்பனையில் உத்தரவாத 10 ஆண்டு ஏகபோகம். இது மருந்துகளின் அங்கீகரிக்கப்பட்ட பயன்பாட்டிற்கு மட்டுமே பொருந்தும்.
• சமூக சந்தைப்படுத்தல் அங்கீகாரம் - ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தின் அனைத்து உறுப்பு நாடுகளுக்கும் விரிவாக்கப்படும் மார்க்கெட்டிங் அங்கீகாரத்தின் மையப்படுத்தப்பட்ட நடைமுறை.
• நெறிமுறை உதவி, அதாவது மருந்து தயாரிப்பதற்கு அவசியமான பல்வேறு சோதனைகள் மற்றும் மருத்துவ பரிசோதனைகள் பற்றிய மருந்து நிறுவனங்களுக்கு விஞ்ஞான ஆலோசனை வழங்குவது.

அர்பன் மருந்து தயாரிப்புகளின் ஒழுங்குமுறை ஐரோப்பிய ஒன்றியத்தில் இதேபோன்ற பயனுள்ள விளைவைக் கொண்டிருந்தது, அமெரிக்காவில் அனாதை போதைப் பழக்க வழக்கங்கள் இருந்தன, அரிதான நோய்களுக்கு அனாதை மருந்துகளின் வளர்ச்சி மற்றும் சந்தைப்படுத்தல் அதிகரித்தது.

அனாதை மருந்து சட்டம் மீது பாட்டம் வரி

நேரத்தில் அனாதை மருந்து சட்டம் மீது அதிக சர்ச்சைகள் உள்ளது, அளவின் ஒரு பக்கத்தில் அரிய நோய்களுக்கான சிகிச்சைகள் தேவை மற்றும் பிற மீது நிலைத்தன்மை பற்றி கேள்விகள். அதிர்ஷ்டவசமாக, இந்த நடவடிக்கைகள், அமெரிக்காவிலும் ஐரோப்பாவிலும், அநேக அரிய நோய்களுக்கான விழிப்புணர்வை ஏற்படுத்தியுள்ளன, அவை ஒன்றிணைந்தபோது, ​​அவை அனைத்தும் அசாதாரணமானது அல்ல.

_{ஆதாரங்கள்:}

_{ஹேடர், எம். அபேன் மருந்து சட்டத்தின் நோக்கம் என்ன? . PLOS மருத்துவம் . 2017. 14 (1): e1002191.}

_{மர்பி, எஸ்., புவானந்த், ஏ. மற்றும் ஆர். கிரிக்ஸ். அரிதான நரம்பியல் சீர்குலைவுகளுக்கான அனாதை தயாரிப்பு பதவியின் திட்டமிடப்படாத விளைவுகள். நரம்பியல் அன்னல்ஸ் . 2012. 72 (4): 481-490.}

_{அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம். ஒரு அர்பன் தயாரிப்புகளை வடிவமைத்தல்: மருந்துகள் மற்றும் உயிரியல் தயாரிப்புகள். 05/02/16 அன்று புதுப்பிக்கப்பட்டது. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm}