சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் இருக்கிறதா?

புதிய சிகிச்சைகள் சத்தியம்

இதுவரை, சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் (சிஎஃப்) க்கு சிகிச்சை கிடையாது, ஆனால் ஆராய்ச்சியாளர்கள் ஒன்று கண்டுபிடிக்க கடினமாக உழைக்கிறார்கள். விஞ்ஞானிகள் முன்பை விட இப்போது நெருக்கமாக உள்ளனர். கடந்த சில தசாப்தங்களில், ஒரு பரந்த ஆய்வு நிறுவனம் பல புதிய மருந்துகள் மற்றும் சிகிச்சைகள் வளர்ச்சிக்கு வழிவகுத்தது, இது வாழ்க்கை எதிர்பார்ப்பு மற்றும் வாழ்க்கை தரத்தை வியத்தகு முறையில் மேம்படுத்தியுள்ளது. இவை அனைத்தும் புதிய ஆராய்ச்சிக்கான கதவுகளை திறந்துவிட்டன, அது ஒரு சிகிச்சைக்கு வழிவகுக்கும்.

பின்வருவனவற்றை ஆராய்வதற்கான சில சாத்தியமான குணங்களே உள்ளன.

மரபணு சிகிச்சை

1989 ஆம் ஆண்டில், சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோசிஸை உருவாக்கும் மரபணு கண்டுபிடிக்கப்பட்டது: CFTR மரபணு . இந்த கண்டுபிடிப்பு CF சமுதாயத்திற்கு உற்சாகமாக இருந்தது. இந்த கண்டுபிடிப்பு மரபணு சிகிச்சையால் ஒரு சிகிச்சைக்கு வழிவகுக்கும் என்று பலர் நம்பினர்.

துரதிருஷ்டவசமாக, அது நடந்தது இல்லை, ஆனால் முயற்சி இல்லாதது. மரபணு குறைபாட்டை முயற்சி செய்வதற்கும் சரி செய்வதற்கும் பல ஆய்வுகள் செய்யப்பட்டுள்ளன, ஆனால் அவை எதுவும் வெற்றிகரமாக இல்லை. இதுவரை மரபணு சிகிச்சையில் மிகப்பெரிய பிரச்சனை ஒரு செங்குத்தாக கண்டறியப்பட்டது , இது திருத்தப்பட்ட மரபணுவை உயிரணுக்களை சிறப்பாக செயல்படுத்த முடியும்.

இருப்பினும், மரபணு சிகிச்சையில் நம்பிக்கை இருப்பதாக இருக்கலாம். ஜூலை 2009 இல், வட கரோலினா பல்கலைக் கழகத்தில் சாப்பல் ஹில் பல்கலைக்கழக ஆராய்ச்சியாளர்கள் ஒரு பொதுவான குளிர்ந்த வைரஸ் பயன்படுத்தி நுரையீரல் திசு ஆய்வக மாதிரிகள் மரபணு மாற்றும் ஒரு திசையன். சிகிச்சை குழு சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் கொண்ட மக்கள் சோதனை முடியும் எனவே குளிர் குழு வைரஸ் பலவீனப்படுத்த ஒரு வழியில் வேலை.

விஎக்ஸ்-770

விஎக்ஸ் -7 770 ஒரு விஸ்டெக்ஸ் மருந்துகளால் சோதனை செய்யப்பட்டு சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் கொண்டிருக்கும் மக்கள் G551D விகாரத்தின் குறைந்தது ஒரு நகலை வைத்திருக்கிறார்கள். மருந்து உண்மையில் CFTR மரபணு குறைபாட்டை இலக்கு மற்றும் குளோரைடு சேனல்களை திறக்க அதன் திறனை மீட்க முடியும், இதனால் உப்பு ஒழுங்காக செல்கள் வெளியே மற்றும் வெளியே அனுமதிக்கிறது.

மரபணு சிகிச்சையைப் போலல்லாமல், VX-770 குறைபாடுள்ள மரபணுவை மாற்றாது. மாறாக, வெற்றிகரமாக இருந்தால், VX-770 ஏற்கனவே இருக்கும் மரபில் சிக்கலை சரிசெய்யும்.

விஎக்ஸ்-809

VX-809 என்பது ΔF508-CFTR விகாரத்தின் இரண்டு பிரதிகள் கொண்ட நபர்களிடையே வெர்டெக்ஸ் மருந்துகளால் சோதிக்கப்படும் மற்றொரு மருந்து ஆகும். இது விக்ஸ்-770 ஐ ஒத்திருக்கிறது, அது உப்புகளை ஒழுங்காக செருகுவதற்கு உகந்ததாக இருக்கலாம், ஆனால் அது வேறு விதமாக வேலை செய்கிறது. ஆய்வாளர்கள் அதை நம்புகிறார்களோ என்று ஆராய்ச்சியாளர்கள் நம்புகிறார்கள் என்றால், VX-809 குளோரைடு சேனல்களை CFTR புரதத்தை அதன் காற்றழுத்த செல்கள் மூலம் சரியான இடத்திற்கு நகர்த்துவதன் மூலம் திறக்க முடியும்.

Miglustat

மிக்ளஸ்டட் என்பது மருந்துகள் ஏற்கனவே பிற நிலைமைகளுக்கு சிகிச்சையளிக்க பயன்படும் மருந்துகள் மூலம் தயாரிக்கப்படும் மருந்து ஆகும், ஆனால் தற்போது ΔF508-CFTR விகாரத்தின் இரண்டு பிரதிகள் கொண்டிருக்கும் சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் கொண்ட மக்களுக்கு இது தற்போது பயன்படுத்தப்படுகிறது. ஆய்வில் சிறியது (இதில் 15 பங்கேற்பாளர்கள் மட்டுமே உள்ளனர்), ஆனால் இதுவரை முடிவுகள் உறுதிப்படுத்தப்பட்டுள்ளன. சி.எல்.டி.ஆர்.ஆர் குறைபாட்டைத் திருப்பி, சாதாரண செயல்பாடுகளை உயிரணுக்களுக்கு மீட்கவும் முடிந்தது.

Ataluren

ஒரு முறை PTC124 என்று அழைக்கப்பட்ட Ataluren, முட்டாள்தனமான பிறழ்வுகளைக் கொண்ட CF உடைய மக்களுக்கு சாத்தியமான சிகிச்சையாக PTC தெரபிடிக்ஸ் ஆய்வு செய்து வருகிறது. முட்டாள்தனமான பிறழ்வுகளில், CFTR மரபணுவின் சாதாரண குறியீட்டின் நடுவே "கிப்பரிஷ்" குறியீட்டின் ஒரு பகுதி தோன்றும்.

முட்டாள்தனமான குறியீடு ஒரு இடைநிறுத்த அடையாளமாக செயல்படுகிறது, செல்கள் தடுக்கும் எந்த குறியீட்டைப் படிப்பதன் மூலமும் அதைத் தடுக்கிறது. அடல்ரீன், அந்தச் சிக்கலை சரி செய்ய உதவுவதன் மூலம், செல்போன்களின் அறிகுறிகளைப் புறக்கணித்து, அதன் பிறகு ஏற்படக்கூடிய குறியீட்டைப் படிக்கவும் உதவுவதன் மூலம், சாதாரண செயல்பாட்டை உயிரணுக்களை மீட்டெடுக்கலாம்.

> ஆதாரங்கள்:

> சி. நோரெஸ், எஃப். அன்டினி, எஸ். நோயெல், சி. வண்டெப்ரூக், எஃப். பெக். "ஒரு CF சுவாசம் எபிடீயல் செல் நேரடியாக Miglustat சிகிச்சை மூலம் ஒரு அல்லாத சிஎஃப் போன்ற Phenotype பெறுகிறது". அமெரிக்க ஜர்னல் ஆஃப் சுவாச கருவி மற்றும் மூலக்கூறு உயிரியல் . ஆகஸ்ட் 2009.

> சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸ் அறக்கட்டளை. ஜூன் 2009. மருந்து அபிவிருத்தி குழாய். 24 ஜூலை 2009.

> ஜாங் எல், பட்டன் பி, கேப்ரியல் ஸீ, பர்கெட் எஸ், யான் ஒய், மற்றும் பலர். 2009 "CFTR 25 சதவிகிதம் மேற்பரப்பு எபிடீயல் செல்களை அனுப்புவது மனித சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் ஏர்வேய் எபிட்டிலியம்" க்கான சவர்க்காரத்தின் சாதாரண விகிதத்தை மீட்டெடுக்கிறது. PLoS Biol 7 (7): e1000155. டோய்: 10,1371 / journal.pbio.1000155. 24 ஜூலை 2009.