முதன்மை Myelofibrosis க்கான புதிய மற்றும் எதிர்வரும் சிகிச்சை விருப்பங்கள்

கூடுதல் சிகிச்சையளிக்கும் விருப்பங்களின் மதிப்பாய்வு

முதன்மை மயோலோஃபிரோசிஸ் (PMF) க்கான ஸ்டெம் செல் மாற்று சிகிச்சைக்கு மட்டுமே சிகிச்சையளிக்கும் சிகிச்சையானது, எனினும், இந்த சிகிச்சை உயர் மற்றும் இடைநிலை ஆபத்து நோயாளிகளுக்கு மட்டும் பரிந்துரைக்கப்படுகிறது. இந்த குழுவில் கூட, வயது மற்றும் பிற மருத்துவ நிலைமைகள் மாற்றுதல் தொடர்பான ஆபத்துக்களை கணிசமாக குறைத்து யோசனை சிகிச்சையை குறைக்கும். கூடுதலாக, உயர் மற்றும் இடைநிலை-அபாய PMF உடைய அனைவருக்கும் பொருத்தமான ஸ்டெம் செல் மாற்று மாற்று (பொருத்தப்பட்ட உடன்பிறப்பு அல்லது பொருந்தாத தொடர்பற்ற நன்கொடை) வேண்டும்.

நோயாளிகளுடன் தொடர்புடைய அறிகுறிகளைக் குறைப்பதை நோக்கமாகக் கொண்ட குறைந்த-ஆபத்தான PMF கொண்ட நோயாளிகளுக்கு இது பரிந்துரைக்கப்படுகிறது.

மாற்றாக உங்கள் சிறந்த மருத்துவர் அல்ல, அல்லது பொருத்தமான நன்கொடை அடையாளம் காணப்படக்கூடாது என்று உங்கள் மருத்துவர் அறிவுறுத்தியுள்ளார் அல்லது PMF க்கான மற்ற முதல் வரி சிகிச்சையை நீங்கள் பொறுத்துக்கொள்ளவில்லை. இயற்கையாகவே, உங்கள் அடுத்த கேள்வி இருக்கலாம் - வேறு சிகிச்சை விருப்பங்கள் என்ன? அதிர்ஷ்டவசமாக, கூடுதல் சிகிச்சையளிக்கும் விருப்பங்களை கண்டுபிடிக்க முயற்சிக்கும் பல ஆய்வுகள் உள்ளன. இந்த மருந்துகள் சிலவற்றை சுருக்கமாக ஆய்வு செய்வோம்.

JAK2 இன்ஹிபிட்டர்கள்

ராகோலிடினிப் , ஒரு JAK2 இன்ஹிபிடர், PMF க்கு அடையாளம் கண்ட முதல் இலக்கு. JAK2 மரபணுவில் ஏற்படும் மாற்றங்கள் PMF ன் வளர்ச்சிடன் தொடர்புபடுத்தப்பட்டுள்ளன.

ஸ்டெம் செல் மாற்று சிகிச்சைக்கு உட்படுத்த முடியாத இந்த பிறழ்வுகள் கொண்டவர்களுக்கு ரக்ஸோலிடிபீப் சரியான சிகிச்சையாகும். அதிர்ஷ்டவசமாக, இது JAK2 பிறழ்வுகள் இல்லாமல் மக்கள் கூட பயனுள்ளதாக காணப்படுகிறது.

PMF இன் சிகிச்சையில் பயன்படுத்தக்கூடிய அதே மருந்துகள் (பிற JAK2 இன்ஹிபிட்டர்களைப்) உருவாக்கவும், மருந்துகள் மற்றும் பிற மருந்துகளுடன் ரக்ஸோலிடிபீபை இணைத்துக்கொள்ளவும் மேற்கொள்ளப்படும் ஆராய்ச்சிகள் உள்ளன.

PMF சிகிச்சைக்காக ஆய்வு செய்யப்படும் இன்னொரு JAK2 தடுப்பூசி ஆகும். ஆரம்பகால ஆய்வுகள் அம்மாலோடிபீபை பெற்ற 45 சதவிகிதம் மண்ணீரல் அளவு குறைப்பு என்று குறிப்பிட்டது.

படித்தவர்களில் சுமார் பாதி பேர் தங்கள் இரத்த சோகைக்கு முன்னேற்றம் கண்டனர், 50 சதவீதத்திற்கும் அதிகமானவர்கள் மாற்று சிகிச்சையை நிறுத்த முடிந்தது. Thrombocytopenia (குறைந்த பிளேட்லெட் எண்ணிக்கை) உருவாக்கலாம் மற்றும் செயல்திறனை குறைக்கலாம். PMF க்கான சிகிச்சையில் அதன் பங்கை தீர்மானிக்க ஒரு கட்டம் 3 ஆய்வுகள் மூலம் ரோகோலிடிடிபீபை ஒப்பிடும் போது மிமலோடினிப் ஒப்பிடப்படும்.

நோய் எதிர்ப்பு மருந்துகள்

Pomalidomide ஒரு தடுப்பாற்றல் மருந்து (நோய் எதிர்ப்பு அமைப்பு மாற்றும் மருந்துகள்). இது தாலிடோமைடு மற்றும் லெனிலமைமைடுகளுடன் தொடர்புடையது. பொதுவாக, இந்த மருந்துகள் ப்ரிட்னிசோன் (ஒரு ஸ்டீராய்டு மருந்து) உடன் கொடுக்கப்படுகிறது.

PMF இல் சிகிச்சை விருப்பங்கள் என Thalidomide மற்றும் lenalidomide ஏற்கனவே ஆய்வு. அவர்கள் இருவருக்கும் நன்மதிப்பை அளித்தாலும், அவற்றின் பயன்பாடு பெரும்பாலும் பக்க விளைவுகளால் மட்டுமே கட்டுப்படுத்தப்படுகிறது. Pomalidomide குறைந்த நச்சு விருப்பமாக உருவாக்கப்பட்டது. சில நோயாளிகளுக்கு இரத்த சோகை அதிகரிக்கின்றன ஆனால் மண்ணீரல் அளவுகளில் எந்த விளைவும் காணப்படவில்லை. இந்த வரம்புக்குட்பட்ட நன்மையின் காரணமாக, PMF சிகிச்சைக்கான ரக்ஸோலிடினிப் போன்ற மற்ற முகவர்களுடன் பாலுமலோட்டைடு இணைப்பதைப் பற்றி தொடர்ந்து ஆராய்கிறது.

எபிஜெனிக் மருந்துகள்

எபிகேனடிக் மருந்துகள் மருந்துகள் ஆகும், அவை உடல்ரீதியாக மாற்றியமைப்பதற்கு பதிலாக சில மரபணுக்களின் வெளிப்பாட்டை பாதிக்கின்றன. இந்த மருந்துகளின் ஒரு வகை ஹைப்போமெயிலிலிங் ஏஜெண்டுகள் ஆகும், இவை அஸாக்டிடீன் மற்றும் டிசிடபின் ஆகியவை அடங்கும்.

இந்த மருந்துகள் தற்போது myelodysplastic நோய்க்குறி சிகிச்சை பயன்படுத்தப்படுகின்றன. அஸைசிடிடின் மற்றும் டிசிடபின் ஆகியவற்றின் பாத்திரங்களைக் கண்டறிதல் ஆரம்பகால கட்டங்களில் உள்ளது. பிற மருந்துகள் ஜீஸ்டோன் டெசட்லிஸ் (HDAC) தடுப்பான்கள் ஜீவிஸ்டோஸ்ட் மற்றும் பனோபினோஸ்டாட் போன்றவை.

Everolimus

எவரோலிமஸ் என்பது ஒரு MTOR கைனேஸ் தடுப்பூசி மற்றும் நோய் எதிர்ப்பு சக்தியைக் குறிக்கும் ஒரு மருந்து ஆகும். பல புற்றுநோய்களுக்கு (மார்பக, சிறுநீரக செல் புற்றுநோய், நியூரோஎண்டோகிரைன் கட்டிகள், முதலியன) சிகிச்சையளிப்பதற்காக FDA (உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகம்) அங்கீகாரம் பெற்றுள்ளது மற்றும் உறுப்பு மாற்றுதல் (கல்லீரல் அல்லது சிறுநீரகம்) பெற்றவர்களுக்கு உறுப்பு நிராகரிப்புகளை தடுக்கிறது. எவரோலிமஸ் வாய்வழி எடுக்கப்பட்டது.

ஆரம்ப அறிகுறிகள் இது அறிகுறிகள், மண்ணீரல் அளவு, இரத்த சோகை, பிளேட்லெட் எண்ணிக்கை மற்றும் வெள்ளை இரத்த அணுக்களின் எண்ணிக்கை குறைக்கலாம் என்பதைக் காட்டுகிறது.

Imetelstat

இமேடெல்ஸ்டாட் பல புற்றுநோய்களிலும், மயோலோஃபிரோசிசிலும் ஆய்வு செய்யப்பட்டுள்ளது. ஆரம்பகால ஆய்வுகள், அது இடைமறிப்பு அல்லது உயர் ஆபத்து PMF உடன் சிலர் மன அழுத்தம் (PMH இன் இறந்த அறிகுறிகள் மற்றும் அறிகுறிகளை) தூண்டியது.

நீங்கள் முதல் வரி சிகிச்சைக்கு பதில் இல்லை என்றால், ஒரு மருத்துவ விசாரணையில் சேர உங்களுக்கு நாவல் சிகிச்சைகள் அணுக முடியும். தற்போது, ​​மயோலோபிரோசிஸ் நோயால் பாதிக்கப்பட்டவர்களுக்கு சிகிச்சை முறைகளை மதிப்பிடுவதற்கு 20 க்கும் மேற்பட்ட மருத்துவ சோதனைகளும் உள்ளன. உங்கள் மருத்துவரிடம் இந்த விருப்பத்தை நீங்கள் விவாதிக்கலாம்.

> ஆதாரங்கள்:

>>>>>>>>>>>>>>>>>>>>> இரத்த. 2014; 124: 2635-2642.

> கீயர் எச்.எல் மற்றும் மெசா ஆர். Myeloproliferative neoplasms சிகிச்சை: எப்போது, ​​எந்த முகவர், எப்படி? இரத்த. 2014; 124: 3529-3537.